إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هي مراجعة العلاج المتطور المسمى exa-cel يمكن أن يعالج الأشخاص من مرض فقر الدم المنجلي، وهو مرض مؤلم ومميت بدون علاج ناجح عالميًا. “في حالة الموافقة، فإن exa-cel، الذي تصنعه شركة Vertex Pharmaceuticals ومقرها بوسطن والشركة السويسرية CRISPR Therapeutics، سيكون أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يستخدم التعديل الوراثي المسمى CRISPR”، حسبما ذكرت CNN. من التقرير: كريسبر، أو التكرارات المتناوبة القصيرة المتجمعة بانتظام، هي تقنية يستخدمها الباحثون لتعديل الحمض النووي بشكل انتقائي، وهو حامل المعلومات الجينية التي يستخدمها الجسم للعمل والتطور. […] يمكن لعلاج exa-cel الجديد الذي يخضع لدراسة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) استخدام الخلايا الجذعية الخاصة بالمريض. ويقوم الأطباء بتعديلها باستخدام تقنية كريسبر لإصلاح المشاكل الوراثية التي تسبب الخلايا المنجلية، ثم يتم إعادة الخلايا الجذعية المعدلة إلى المريض في حقنة لمرة واحدة.
وقالت الدكتورة ستيفاني كروغماير، نائب الرئيس للشؤون التنظيمية العالمية في شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated للجنة، في دراسات الشركة، إن العلاج يعتبر آمنًا، وله “مخاطر إيجابية للغاية بالنسبة للمرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي الحاد”. تسعة وثلاثون من أصل 40 شخصًا تم اختبارهم بالعلاج لم يكن لديهم أزمة انسداد الأوعية الدموية واحدة، مما يعني أن خلايا الدم الحمراء المشوهة تعيق الدورة الدموية الطبيعية ويمكن أن تسبب ألمًا متوسطًا إلى شديدًا. إنه السبب الرئيسي وراء ذهاب مرضى الخلايا المنجلية إلى غرفة الطوارئ أو دخولهم إلى المستشفى. قبل العلاج، كان المرضى يعانون من حوالي أربع من هذه الأزمات المؤلمة سنويًا، مما أدى إلى قضاء حوالي أسبوعين في المستشفى.
طلبت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مشورة اللجنة المستقلة، جزئيًا، لأن هذه ستكون المرة الأولى التي توافق فيها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج يستخدم تقنية كريسبر، لكن الدكتور فيودور أورنوف، الأستاذ في قسم البيولوجيا الجزيئية والخلوية بجامعة كاليفورنيا وذكّرت بيركلي اللجنة بأن تقنية كريسبر موجودة منذ 30 عامًا، وخلال تلك الفترة، تعلم العلماء الكثير عن كيفية استخدامها بأمان. وقال أورنوف: “إن التكنولوجيا، في الواقع، جاهزة للاستخدام في أوقات الذروة”. باستخدام هذا النوع من التحرير الجيني، يمكن للعلماء إجراء تغيير عن غير قصد على الحمض النووي للمريض الذي يكون خارج الهدف، وقد يؤدي العلاج إلى الإضرار بالمريض. […] ومن المتوقع أن تتخذ إدارة الغذاء والدواء قرارًا بالموافقة بحلول 8 ديسمبر.
